肌萎缩侧索硬化（ALS，又名渐冻症）是一种慢性、进行性神经性疾病，主要对上运动神经元和下运动神经元以及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉造成损伤。渐冻症患者通常隐匿性起病，症状一般从一侧肢体开始然后逐渐发展到对侧，早期诊断困难。若出现不明原因的一侧上肢或下肢力量差、肉跳，或言语不清，且不伴有任何感觉的异常，可尽快去神经肌肉专科门诊就诊，完善肌电图、核磁等相关检查。
北京天坛医院常务副院长、神经病学中心首席科学家王伊龙介绍，关于渐冻症的确切发病原因，目前医学界尚未有定论，可能是多种因素相互作用的结果。约5%-10%的渐冻症病例与遗传因素有关，如SOD1、C9orf72、TARDBP、FUS基因等；一些研究表明，某些环境因素可能增加患病风险，包括毒物接触（如有机溶剂、杀虫剂、重金属元素暴露等）、职业（如过度体力劳动者）、头部外伤史等。神经递质如谷氨酸的异常可能对运动神经元造成损害。在渐冻症患者的神经细胞中，发现了异常蛋白质聚集的现象，这些聚集可能干扰细胞的正常功能并导致细胞死亡。
目前，临床中渐冻症的治疗主要依赖于为数不多的几种药物，利鲁唑、依达拉奉右莰醇等是常用的治疗药物，它们可以在一定程度上缓解部分症状，但并不能逆转疾病的进程。此外，一些针对特定病因的基因治疗，如反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson，已经在临床试验中取得了一定效果，延缓了疾病进程，为渐冻症的治疗带来新的希望。
成立于2016年的达尔文细胞生物，致力于研发创新型的神经修复药物，搭建了一套独有的药物发现和药物筛选的平台，并获得了国家高新技术企业和专精特新中小企业称号。此次北京天坛医院与达尔文细胞生物成立的联合实验室，将专注于运动神经元疾病为代表的神经系统疾病的基础和临床研究，基于药物临床效果来研究包括病因、发病机制、早期诊断、治疗以及护理等方面，并以渐冻症为抓手，围绕神经系统疾病的临床治疗，开展相关研究，完善神经系统疾病的预防、治疗、修复体系，促进神经系统疾病的研究创新与临床应用。
