干细胞研究院的发展定位及目标是，面向干细胞与再生医学领域的重大前沿科学问题和共性关键技术需求，通过前瞻性科研布局，鲜明的多学科及大学科交叉，大胆的体制机制及运行模式等管理创新，争取建设成为国际一流的干细胞与再生医学科研机构，为北京建设全国科技创新中心做出重要贡献。
中国科学院与北京市政府将共同讨论审定研究院的发展规划和建设方案，共同筹措落实建设和运行资源，并按照“共同建设、共同管理、成果共享、整体规划、分步实施”的原则，支持干细胞与再生医学基础前沿研究和共性关键技术研发，加快科技成果的转移转化和产业化发展。
