近日，张江药物实验室揭牌成立。以“出原创新药”和“出引领技术”为目标，张江药物实验室致力于研发人民群众吃得起、疗效好、副作用小的原创新药。
张江药物实验室的主要研究方向是什么？未来如何运作？解放日报·上观新闻记者专访了牵头建设单位中科院上海药物所所长蒋华良院士。
解决原创新药和原创技术缺乏的问题
新药创制是生物医药创新发展的核心驱动力，关系重大民生问题和国家重大需求。“我国是医药大国但非医药强国。”蒋华良院士介绍，4500多种疾病中90%的疾病无药可治，老百姓迫切需要普惠的好药。我国制药企业虽多达4300余家，但销售额和利润不高，研发投入不足，难以成为创新主体。
我国的生物医药创新面临不少问题，基础研究与新药发现不能有机衔接，生命科学、化学、信息科学等与药物研发融合度不高，源头创新不足，市场上仿制药达95%以上。
如何破局？建设一个高水平战略性新药研发平台势在必行。
今年年初，全国药学类国家重点实验室联盟自发成立，上海药物所被推选为第一届联盟主席单位。上海一直是生物医药研发高地，最辉煌的时候，张江进入临床研究的新药占了全国三分之一。上海药物所的研发和成果转化工作也做得有声有色，最近3年一共有21个新药进入临床研究。近日，由上海药物所研发的抗癫痫1类新药TPN102及其片剂，获准开展临床研究。
在上海药物所牵头下，为解决原创新药和原创技术缺乏的问题，一个致力于建设具有全球影响力、代表国家水平的原创新药研发高地——张江药物实验室，应运而生。实验室将以上海为中心，长三角为基盘，辐射全国，充分体现“产业需求、科学原创、上海贡献、张江力量”。
构建大数据和人工智能驱动的原创候选新药策略
当前，我国新药研究已从跟踪仿制阶段发展到模仿创新阶段，并向原始创新阶段迈进。
蒋华良院士说，要想实现破局创新，一是要整合创新资源：依托上海和长三角原创新药发现相关的生命科学、医学、化学、药学科技资源和人才队伍，联合全国在原创新药发现相关的方法、技术、资源库、设施等方面具有雄厚基础和优势的骨干研究机构，择优遴选，建设一流机构和团队。二是要形成创新合力：以疾病为中心，聚焦基于疾病机制研究的新药发现以及药物研发新方法、新技术发展。
张江药物实验室的研究方向是，瞄准原创，从基础研究到新药研发全链条设计、一体化实施。以小分子药物为核心，兼顾生物技术药（包括抗体和疫苗等）、糖类等复杂性药物、中药和民族药。
人体有四大主要物质：核酸、蛋白、糖、脂，其中核酸和蛋白质可以测序，但糖类无法测序，多糖比蛋白质要复杂地多，大多数多糖的功能也还不清楚。美日等国曾发起过类似的糖科学计划，后来因为没有什么进展就搁置了。
接下来，张江药物实验室将组织糖科学和糖类药物大科学计划建议方案，争取“十四五”大科学设施“药物靶标发现与确证交叉科学设施”落户。为精准设计药物，实验室将构建大数据和人工智能驱动的原创候选新药发现关键技术体系。
2026-2035年，张江药物实验室的阶段目标是，成为具有全球影响力的药物科学创新中心和原创新药发现创新高地，开创1-2项突破性的药物研发新技术，引领糖化学、糖生物学和糖药物研究，2-3个原创新药获药证，每年3-5个原创新药进入临床研究，人员规模达6000人。
可以在原来的研究所做基础研究，到张江药物实验室做转化
“张江药物实验室将实行双聘制，可以在原来的研究所做基础研究，到张江药物实验室来开展新药研发工作和相关技术发展，同时保留原来的实验室。这是在用人机制上的一个创新。”蒋华良院士介绍，除了灵活的用人制度和有竞争力的分配激励制度，实验室将采取协同攻关的科研活动组织模式，经费稳定支持机制和内部资源优化配置制度，基于目标完成情况的绩效评价制度，科技资源向社会开放共享和协同创新。
实验室将以疾病为中心，针对肿瘤、心脑血管疾病、代谢性疾病、神经精神疾病、自身免疫性疾病、感染性疾病、罕见病等重大疾病，形成张江药物实验室下设若干研究所和研发中心的总体格局。
实验室实行理事会领导下的主任负责制。实验室主任是实验室运行管理的最高负责人，实行任期制。建议人选由理事会提出，经中科院和上海市协商确定，具有人、财、物和科研活动组织等决定权。设立学术委员会，负责为实验室的发展提供学术咨询，确保实验室创新活动的科学性、先进性、可行性。赋予实验室下设各研究所和中心负责人权利，切实拥有人财物支配权、技术路线决策权。
