UCART123是一种在研的细胞疗法。它利用TALEN技术，对T细胞进行编辑，使之针对CD123抗原。此类抗原在急性骨髓性白血病(AML)细胞与急浆样树突状细胞瘤(BPDCN)细胞上高度表达。这两种疾病都往往在骨髓中发病，且能在短期内威胁到患者的生命。
“这是首个进入美国临床试验的通用型CAR-T疗法。FDA的批准不仅对我们公司意义非凡，对全球的生物技术与医药产业也具有里程碑的意义，”Cellectis的首席医学官LoanHoang-Sayag博士说道：“我们的异源UCART产品有潜力让CAR-T疗法变得更为普及和经济，让全球的患者群体都能都用上这一创新疗法。”
按计划，本次临床试验将分为两部分。针对AML的试验将由威尔康乃尔医学院(WeillCornell)临床与转化白血病项目负责人GailRoboz博士负责，针对BPDCN的试验将由MD安德森癌症中心白血病部的两名科学家负责。
Cellectis预计在2017年上半年正式开启1期临床试验。
在2017的前瞻中，诸多业内资深人士认为CAR-T疗法将在今年迎来爆发。作为免疫治疗的最新技术，CAR-T市场空间巨大，预计我国CAR-T市场空间至少在1000亿以上。
