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叶舟生物结合RNAi技术的新基因疗法

   2024-12-27 上海叶舟生物科技有限公司604
  加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出一种新的基因治疗方法来阻止艾滋病毒进入人体细胞。这一技术为治疗HIV感染者提供了一条可能的途径,而且可用于任何由于基因功能障碍引起的疾病,包括癌症。这篇文章发表在2002年12月13日期美国《国家科学院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences)上。

  这个研究小组发现了叫做小干扰RNA(small interfering RNA ,siRNA)技术的一个新用途。特别设计的合成siRNA作为一种催化剂可减少特异基因的表达,使疾病病症放慢。 “合成的siRNA是非常强大的工具,但科学家对于如何将其以稳定形式插入到免疫系统中一筹莫展。你不能只是将它们随便放到细胞中。”加州大学洛杉矶分校艾滋病研究所的主任Irvin S.Y. Chen说道。

  Chen与诺贝尔奖得主、身为加州理工学院校长的生物学教授David Baltimore博士进行了合作。二人与同事Don Sung An博士和 Xiao-Feng Qin博士一道用“解除武装”形式的HIV病毒构建出一个革新的运输工具来运送siRNA到人体细胞。他们的目标是在遗传上除去一个HIV传播所需的受体--细胞表面的一种蛋白。

 
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